Nasceu no dia 27 de março, em Fortaleza (CE), a primeira cabra clonada e transgênica da América Latina. Chamada pelos cientistas de Gluca, ela possui uma modificação genética que deverá fazer com que ela produza em seu leite uma proteína humana chamada glucocerebrosidase, usada no tratamento da doença de Gaucher.
Trata-se de uma doença genética relativamente rara, porém extremamente custosa para o sistema público de saúde. Segundo informações levantadas pelos pesquisadores, o Ministério da Saúde gasta entre R$ 180 milhões e R$ 250 milhões por ano com a importação de tratamentos para pouco mais de 600 pacientes com Gaucher no Brasil.
As drogas importadas são baseadas em proteínas produzidas in vitro, cultivadas em células transgênicas de hamster ou cenoura. A proposta da pesquisa brasileira é produzir a glucocerebrosidase no País, no leite de cabras transgênicas, a custos muito inferiores ao da produção em células em cultura.
"Alimentar cabras é bem mais barato do que alimentar células; e o processo de purificação da proteína é basicamente o mesmo", diz a pesquisadora Luciana Bertolini, da Universidade de Fortaleza (Unifor), que é uma das coordenadoras do projeto.
Com pouco mais de duas semanas de vida, a cabritinha Gluca não apresenta, por enquanto, nenhum problema de saúde. "Ela já nasceu berrando, superativa, sem qualquer complicação", empolga-se a Luciana, que trabalha no projeto com o marido, Marcelo. Dentro de quatro meses, eles já poderão induzir a lactação de Gluca e confirmar a presença da proteína humana no leite do animal. "Precisamos saber quanto da proteína está sendo expressa e testar sua atividade biológica", explica Luciana.
Contabilidade
Gluca é o único clone nascido até agora de um grande esforço de reprodução, que envolveu a transferência de mais de 500 embriões clonados para 45 cabras receptoras, resultando em 8 gestações. Ela tinha uma "irmã" da mesma gestação, que morreu logo após o parto, vítima de anomalias congênitas que são comuns aos clones de mamíferos, como tamanho exagerado, órgãos aumentados e malformações cardíacas. Apenas uma das oito prenhezes ainda está em andamento.
O gene inserido no DNA dos animais é uma cópia do gene humano que comanda a síntese da glucocerebrosidase, acoplado a uma outra sequência genética (chamada de promotor) que faz com que o gene, apesar de estar presente em todas as células da cabra, seja ativado apenas nas células das glândulas mamárias - fazendo com que a proteína seja produzida apenas no leite.
A construção do gene e do promotor foi realizada pela empresa Quatro G Pesquisa e Desenvolvimento, instalada no parque tecnológico (Tecnopuc) da Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUC-RS), que também será responsável posteriormente por purificar a proteína do leite. Clique aqui para conhecer o método brasileiro.
Se tudo der certo e o leite de Gluca for rico em glucocerebrosidase, os cientistas poderão usar suas células para fazer novos clones, geneticamente idênticos a ela, e assim começar a formar um rebanho para produção da proteína em larga escala, para uso terapêutico.
"Estamos dando o primeiro passo na direção de uma futura terapia de reposição enzimática para Gaucher", diz a diretora de desenvolvimento da Quatro G e co-coordenadora do projeto, Jocelei Chies. "O Brasil não tem nenhuma proteína recombinante (produzida por meio de transgenia) para uso humano que seja feita aqui."
Nos EUA, uma droga chamada ATryn (antitrombina humana) já é produzida exatamente dessa forma, no leite de cabras transgênicas usada no tratamento da doença de Gaucher.
A matéria é do jornal O Estado de São Paulo.
Trata-se de uma doença genética relativamente rara, porém extremamente custosa para o sistema público de saúde. Segundo informações levantadas pelos pesquisadores, o Ministério da Saúde gasta entre R$ 180 milhões e R$ 250 milhões por ano com a importação de tratamentos para pouco mais de 600 pacientes com Gaucher no Brasil.
As drogas importadas são baseadas em proteínas produzidas in vitro, cultivadas em células transgênicas de hamster ou cenoura. A proposta da pesquisa brasileira é produzir a glucocerebrosidase no País, no leite de cabras transgênicas, a custos muito inferiores ao da produção em células em cultura.
"Alimentar cabras é bem mais barato do que alimentar células; e o processo de purificação da proteína é basicamente o mesmo", diz a pesquisadora Luciana Bertolini, da Universidade de Fortaleza (Unifor), que é uma das coordenadoras do projeto.
Com pouco mais de duas semanas de vida, a cabritinha Gluca não apresenta, por enquanto, nenhum problema de saúde. "Ela já nasceu berrando, superativa, sem qualquer complicação", empolga-se a Luciana, que trabalha no projeto com o marido, Marcelo. Dentro de quatro meses, eles já poderão induzir a lactação de Gluca e confirmar a presença da proteína humana no leite do animal. "Precisamos saber quanto da proteína está sendo expressa e testar sua atividade biológica", explica Luciana.
Contabilidade
Gluca é o único clone nascido até agora de um grande esforço de reprodução, que envolveu a transferência de mais de 500 embriões clonados para 45 cabras receptoras, resultando em 8 gestações. Ela tinha uma "irmã" da mesma gestação, que morreu logo após o parto, vítima de anomalias congênitas que são comuns aos clones de mamíferos, como tamanho exagerado, órgãos aumentados e malformações cardíacas. Apenas uma das oito prenhezes ainda está em andamento.
O gene inserido no DNA dos animais é uma cópia do gene humano que comanda a síntese da glucocerebrosidase, acoplado a uma outra sequência genética (chamada de promotor) que faz com que o gene, apesar de estar presente em todas as células da cabra, seja ativado apenas nas células das glândulas mamárias - fazendo com que a proteína seja produzida apenas no leite.
A construção do gene e do promotor foi realizada pela empresa Quatro G Pesquisa e Desenvolvimento, instalada no parque tecnológico (Tecnopuc) da Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul (PUC-RS), que também será responsável posteriormente por purificar a proteína do leite. Clique aqui para conhecer o método brasileiro.
Se tudo der certo e o leite de Gluca for rico em glucocerebrosidase, os cientistas poderão usar suas células para fazer novos clones, geneticamente idênticos a ela, e assim começar a formar um rebanho para produção da proteína em larga escala, para uso terapêutico.
"Estamos dando o primeiro passo na direção de uma futura terapia de reposição enzimática para Gaucher", diz a diretora de desenvolvimento da Quatro G e co-coordenadora do projeto, Jocelei Chies. "O Brasil não tem nenhuma proteína recombinante (produzida por meio de transgenia) para uso humano que seja feita aqui."
Nos EUA, uma droga chamada ATryn (antitrombina humana) já é produzida exatamente dessa forma, no leite de cabras transgênicas usada no tratamento da doença de Gaucher.
A matéria é do jornal O Estado de São Paulo.
Eliane Sayuri Miyagi
Goiânia - Goiás - Consultoria/extensão rural
postado em 16/04/2014
A busca de soluções para doenças genéticas é sem dúvida um grande feito da comunidade científica, independente se o tratamento (quando houver) seja de alto custo ou não. Parabéns aos pesquisadores pelos primeiros resultados e sei o quanto deve ter sido árduo, o caminho para chegar até aqui!